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日期:2020-01-09 17:31:05     浏览:1716    

hg0088手机皇冠-智库报告:为罕见病用药及支付难点建言献策

hg0088手机皇冠,“孤儿药”的可及性不仅仅是一个医疗问题,更带有独特的社会属性,重视罕见病群体是构建和谐社会不可缺失的一环。近日,复旦大学管理学院健康金融研究室联合艾社康(上海)健康咨询有限公司共同发布了《加强中国罕见病患者用药保障行业研究和政策建议报告》(以下简称报告),聚焦我国罕见病群体用药困境,建议在现有部分“孤儿药”医保政策支持外,引入商业保险,为完善我国罕见病药物保障体系探索新路径。

家庭灾难性医疗支出:

罕见病比肿瘤更为沉重

据悉,约有50%的罕见病患者于儿童时期发病,需要终身长期治疗 。与慢性病、肿瘤相比,罕见病患者及其家庭除了要面临着来自疾病本身及照顾者的身心负荷外,还需承受就学就业及社会参与等方面的诸多压力,对家庭造成的灾难性支出更沉重。

血友病之家创始人关涛表示:“虽然罕见病不易治疗,但部分罕见病通过特效药的规范使用,可以显著提高患者生活质量、使其回归社会生活。”因此,提高罕见病用药的可及性、加强患者的用药保障,不仅可以提高患者的生活质量还能有效地降低罕见病患者及其家庭的经济负担,并防止发生家庭灾难性医疗支出,从而减少因病致贫或者返贫的家庭。

仅6种特药纳入医保:

孤儿药何时才能不“孤独”

《报告》显示,目前我国“孤儿药”无论是在上市种类、国家医保覆盖情况以及整体支出水平等关键指标上均有较大提升空间。

国家卫计委卫生研究发展中心卫生技术评估研究室主任赵琨则表示:罕见病不适用于传统的药物经济学评估,在“值不值”这方面不需要讨论,不需要做对比的成本效果分析。放眼全球,许多发达国家都将具有突破性创新治疗机制、填补临床治疗空白、为患者带来巨大获益的创新药物给予豁免经济性研究并作报销推荐。

近年来,部分省市的医保部门主动将“孤儿药”纳入地方医保目录中,但其覆盖病种和保障力度仍然有限。赵琨认为:“罕见病病人及其亲属同样是社会纳税人,只要缴纳医保就有权利享受公共资金对其的帮助。罕见病费用虽然单价高,但患者人数少,总额不会很高,这部分费用对于整个公共资金大盘支出的影响是很低微的。”

多方协作:

共同为罕见病群体“撑腰”

提高我国罕见病用药的可及性涉及到多个环节,包括新药的研发、新药的快速审批上市,以及更多创新型筹资与支付模式的探讨。虽然我国各项政策确是起步较晚,但在近年鼓励创新药研发和加速审批审评的大环境下,一些涉及到罕见病药品的鼓励政策也陆续出台。

2015 年,国家食品药品监督管理总局(cfda)发布《关于药品注册审评审批若干政策的公告》,其中明确提出对创新孤儿药的申请实行单独排队,加快审评审批。2016年10月,罗氏制药旗下产品“雅美罗”,治疗全身型幼年特发性关节炎(sjia)适应症获得原国家食药监总局免三期临床试验优先审批,提前 4 年在国内上市。而近日,在《报告》发布的同一时间,也传来了血友病新药hemlibra舒友立乐(艾美赛珠单抗)获批的好消息。

国家医保局表示,未来将建立常态化、动态化的医保用药准入机制,创新药、高值药以及临床急需药将优先纳入药品招标采购范围之内。另一方面,包括青岛、浙江在内的多个省市地区都做了不同程度的探索,初步建立了罕见病用药的保障体系,为其他地区提供了宝贵的经验。

创新驱动发展:

商保衔接医保或将打开一扇门

面对罕见病的用药问题,除国家和地方医保的大力支持与积极推动外,依然需要更多筹资渠道和支付方的参与,形成多方合作的创新机制和可持续发展的保障体系。此次《报告》建议将商业保险与专项基金等多元筹资形式引入罕见病支付模式。

商业健康险可以在医保之外为民众提供补充保障,为患者提供选择权,并降低医保基金压力。近年来,部分专家开始探索利用商业健康险保障罕见病治疗的可行性。2015 年深圳社会保障局与平安保险合作推出了一款重特大疾病补充医疗的保险产品,并鼓励市民通过个账资金购买。随着商业保险与政府部门合作的进一步加强,罕见病商保产品或有望得到一定推动。

由于罕见病知晓率较低且患者较为分散,罕见病商保产品的落地和长期发展更需要政府的积极参与,以提高目标人群的参保意识和参保率。商业保险模式的介入,或许将为罕见病保障系统打开一扇门,而这一创新模式依然需要更多的扶持和推动。


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